Yeni nesil ilaçlar


NIBRT’den Killian O’Driscoll, ilaç geliştirmenin ne kadar ilerlediğini ve ilaç sektörünü gelecekte neler beklediğini gözden geçiriyor.

Geleceğin Sağlık Haftası'ndan daha fazla hikaye okumak için tıklayın.

Yenilikçi ilaçların insan sağlığı üzerindeki etkisi, insanlığın en büyük başarılarından biri olmuştur. Çiçek hastalığı, difteri, tifo, çocuk felci, kızamıkçık, kızamık ve kabakulak gibi bir zamanlar yaygın ve genellikle ölümcül olan hastalıklar artık başarılı bir şekilde yönetilmekte ve çoğu zaman etkili bir şekilde ortadan kaldırılmaktadır.

1982’de, insan insülininin genetik olarak tasarlanmış bir versiyonu olan ABD’deki ilk biyoteknolojik ilacın FDA onayıyla yeni bir yenilikçi ilaç dalgası başlatıldı.

O zamandan beri biyoteknoloji endüstrisi hızla büyüdü ve 2021’de FDA 100. monoklonal antikor tedavisini onayladı. Biyofarmasötiklerin küresel satışı şu anda 300 milyar doların üzerinde, yıllık bileşik büyüme oranı yüzde 12 ve geliştirilmekte olan terapötiklerin yaklaşık yüzde 60’ı biyofarmasötikler.

Elbette, dünya Covid salgını sırasında aşıların ve anti-viral tedavilerin geliştirilmesini endişeyle beklerken, biyoteknoloji inovasyonu kamu bilincinde belirgin bir şekilde öne çıktı.

Bu, SARs-CoV-2 virüsünün genetik olarak ilk sıralanmasından itibaren inanılmaz derecede kısa bir zaman çerçevesi içinde bir aday mRNA aşısının ilk partisini yaratmanın tarihi başarısıyla doruğa ulaştı.

Ardından, çoklu tedarik zinciri ve üretim inovasyonları ile mRNA aşısını oluşturmak için 50.000 adımlık bir süreç oluşturuldu. Dikkat çekici bir şekilde, 18 ay içinde dünya çapında 7 milyardan fazla çeşitli aşı dozu dağıtıldı.

Bu başarılara rağmen daha yapılacak çok şey var. Örneğin, dünya çapında 300 milyondan fazla insanı etkileyen 7.000’den fazla nadir hastalık vardır ve bu hastalıkların sadece yüzde 5’i etkili tedavilere sahiptir. Peki, klinik boru hattından gelen yeni tedaviler nelerdir?

Değişimin hızı

Son 10 yılda, biyoteknoloji ilaçlarının etkisi esas olarak monoklonal antikorlar ve rekombinant terapötik proteinler tarafından yönlendirildi. Bununla birlikte, son derece yenilikçi yeni ilaçlar, eşi benzeri görülmemiş bir terapötik modalite çeşitliliği yaratarak hızla boru hattından geçiyor.

PhRMA raporuna göre, Biyofarmasötik Boru Hattında İnovasyon Aralık 2021’de, yaklaşık yüzde 50’si küçük moleküllü kimya ürünleri ve yüzde 50’si biyofarma ürünleri olmak üzere klinik geliştirme aşamasında olan 12.600’den fazla proje vardı.

Bu projeler, önemli bir çoğunluğu onkoloji (yüzde 50) ve ardından otoimmün hastalıklar (yüzde 11), merkezi sinir sistemi (yüzde 10), bulaşıcı hastalıklar (yüzde 7) üzerine odaklanan birçok terapötik alana dağıtıldı.

Klinik geliştirme aşamasındaki bu projelerin diğer %20’si monoklonal antikorlara odaklanmaktadır. Bu, yakındaki sağlıklı hücreleri korurken, tümörler gibi belirli hücreleri hedeflemek için kemoterapi ilaçları gibi diğer ajanlarla birleştirilmiş yüksek oranda seçici monoklonal antikorlar kullanan yeni, daha karmaşık multi-spesifik antikorları ve antikor ilaç konjugatlarını (ADC’ler) içerir.

Diğer bir yüzde 4,3’ü ise, sağlıklı, işleyen hücrelerin kendilerinin terapi olduğu ve hastanın hücrelerinin hasar gördüğü veya hastalandığı bir hastalığı veya durumu tedavi etmek için tanıtıldığı hücre terapisi projeleridir.

Fonksiyonel bir genin hücre bazlı bir terapiye dahil edildiği, gen modifiyeli hücre terapisi (348 proje, %2.7) özellikle ilgi çekicidir. Örneğin, kimerik antijen algılayıcı T-hücresi (CAR-T) terapilerinin, daha önce ölümcül olan bazı kan kanserlerini sadece tedavi etmekle kalmayıp etkili bir şekilde iyileştirmede de dikkate değer ölçüde etkili olduğu kanıtlanmıştır.

Bu tür kişiselleştirilmiş tıp, bir hastanın kan hücrelerinin T-hücrelerini saflaştırmak için çıkarılmasını içerir, bunlar daha sonra genetik olarak tasarlanır ve donör hastaya yeniden enjekte edilir. Tasarlanmış T-hücreleri daha sonra, belirli bir kanseri spesifik olarak hedeflemek için o bireysel hastanın bağışıklık sistemini aktive eder.

Geliştirilmekte olan diğer heyecan verici terapi sınıfları, bir hastanın genlerinin bir hastalığı tedavi etmek veya önlemek için değiştirildiği gen terapilerini (281 proje, %2,2) içerir. Haberci RNA çevirisini bloke eden ve böylece hastalıkla ilişkili bazı proteinlerin üretimini önleyen antisens ilaçlar gibi RNA terapötikleri.

Tümör arayan virüslerin tümör hücrelerini enfekte ettiği ve hücreler patlayana kadar kendilerini çoğalttığı, kanserin bağışıklık sistemi tarafından tanınmasına izin veren belirteçler saldığı ve daha sonra kansere karşı bir bağışıklık tepkisi oluşturan onkolitik virüsler. Ayrıca 2021, gen düzenlemenin (CRISPR-CAS9) in-vivo faz 1 denemesinin ilk konuşlandırılmasına tanık oldu.

Uzun, dolambaçlı yol

Yeni bir ilacın keşfinden klinik deneylere ve nihayet hastalara giden yol uzun ve dolambaçlıdır. Yeni bir ilaç geliştirmek ortalama olarak 2,6 milyar dolar ve 10 yıldan fazla zaman alıyor ve klinik denemeye giren ürünlerin yalnızca yüzde 12’si sonunda lisanslı ürünler haline geliyor.

Bu olasılıkların üstesinden gelmek için gereken risk ve yatırım düzeyi çok önemlidir. Örneğin, Eli Lilly net satışlarının %25’ini araştırma ve geliştirmeye harcadı ve 30 yılda Alzheimer hastalığının tedavisi için yapılan araştırmalara milyarlarca dolar harcadı.

Biyoteknoloji boru hattındaki bu çeşitlilik, birden fazla ürün üretme becerisine sahip esnek ve çevik tesislere odaklanarak üretim tesisi tasarımında, operasyonlarında ve tedarik zincirinde temel değişiklikleri yönlendiriyor.

Dijitalleşme, imalatta rekabet avantajı sağlamada kilit bir etken olma potansiyeline sahiptir, ancak başta araştırmadan üretim operasyonlarına kadar uçtan uca yüksek kaliteli veri yönetimine erişim olmak üzere önemli engeller devam etmektedir.

Rekabetçi kalabilmek için üretim süreçlerinde yeni verimliliklere, iyileştirilmiş kaliteye ve maliyet düşürmeye yönelik talep devam etmektedir. Birçoğu satıcı yeniliğine dayanan temel trendler şunları içerir:

  • Daha esnek, modüler çok ürünlü tesisler
  • Tek kullanımlık sistemlerin klinik ölçeklerde ve ticari ölçeklerde daha fazla benimsenmesi
  • Konak hücre çizgileri, kültür ortamı, ekspresyon sistemleri, vektörler, promotörler, vb.
  • Yukarı akış perfüzyonu ve aşağı akış kromatografisi dahil olmak üzere sürekli işleme
  • Endüstri 4.0 ve dijitalleşme teknolojilerinin, özellikle otomasyon ve veri analitiğine odaklanarak uygulanması

Biopharma üretimi enerji ve su yoğundur ve sürdürülebilir operasyonlara sürekli artan bir odaklanma ile dengelenmesi gerekir. Pek çok firma şimdiden bu konuda başı çekiyor, örneğin Eli Lilly, Kinsale’de 40. yılını kutlarken aynı zamanda İrlanda’daki en büyük tek güneş enerjisi çiftliğini açtı. Johnson & Johnson ayrıca 2025 yılına kadar elektriğinin yüzde 100’ünü yenilenebilir kaynaklardan sağlama konusundaki küresel planlarını ilerletiyor.

Her zaman olduğu gibi, Covid-19 varyantları, uluslararası para ve maliye politikaları, küresel tedarik zinciri zorlukları ve jeopolitik gelişmeler dahil olmak üzere yeni ilaçları piyasaya sürme kabiliyetini potansiyel olarak etkileyecek çok sayıda dış faktör vardır.

Bununla birlikte, bu önemli zorluklara rağmen, biyofarma boru hattı hiç bu kadar sağlam ve çeşitli olmamıştı. İlerleme hızı devam ederse, bugün yaşam kalitemizi etkileyen en zayıflatıcı hastalıkların çoğu önümüzdeki on yıl içinde etkili bir şekilde ele alınabilir.

İle Killian O’Driscoll

Killian O’Driscoll, şirketin baş ticari sorumlusudur. NIBRTUlusal Biyoproses Araştırma ve Eğitim Enstitüsü.

Hafta içi her gün doğrudan gelen kutunuza bilmeniz gereken 10 şey. için kaydolun Günlük ÖzetSilicon Republic’in temel bilim-teknoloji haberlerinin özeti.


Kaynak : https://www.siliconrepublic.com/innovation/advanced-therapeutics-medicine-nibrt

SMM Panel PDF Kitap indir Viski Fiyatları Geçici Mail yks pdf indir antrenmanlarla matematik 1 pdf serway fizik 1 pdf ales çıkmış sorular pdf ilahi sözleri 1984 pdf türkçe pdf minecraft premium satın al ilahi sözleri Selçuk Sport Apk İndir