Santhera ve ReveraGen, 2022 Ebeveyn Projesi Musküler Distrofi Konferansında Vamorolone ile Yeni Veriler Sunacak



Pratteln, İsviçre,
ve Rockville, MD, ABD, Haziran 92022 – Santhera İlaç (Altı: SANN) ve ReveraGen BioPharma, Inc duyurmak sunumları yeni veri vamorolon ile Duchenne kas distrofisi (DMD).

Vamorolone için uzun vadeli etkinlik, büyüme hızı üzerindeki etki ve omurga kırıklarının sıklığı ve ciddiyeti ile Faz 2b VISION-DMD çalışmasından ve FOR-DMD çalışmasından elde edilen mevcut bakım standardının çapraz çalışma karşılaştırmaları poster oturumu sırasında sunulacaktır. 23-26 Haziran 2022’de Scottsdale, AZ, ABD’de yapılacak olan 2022 Yıllık Ana Proje Musküler Distrofi (PPMD) Konferansı’nda.

“Bu yıl PPMD’de akademik işbirlikçilerimiz tarafından sunulan veriler, büyüme bodurluğunun önlenmesi ve sıklığın azaltılması gibi önemli güvenlik endişelerini ele alırken, vamorolone gibi dissosiyatif bir steroidin kas gücünü korumadaki potansiyeline ilişkin anlayışımıza daha fazla bilgi sağlayacaktır. Duchenne Musküler Distrofi tedavisinde omurga kırıkları gibi kemiğe bağlı yan etkilerin şiddeti” dedi. Dr. Shabir Hasham, Baş Tıp Subay ve Global Medical Başkanı işler nın-nin Santhera.

Eğilim puanı, temel Faz 2b VISION-DMD çalışmasından ve FOR-DMD çalışmasından elde edilen popülasyonları eşleştirdi, vamorolonun etkinliğini 48 hafta boyunca prednizon ve deflazakort ile karşılaştırdı. Güvenlik analizleri, VBP15-LTE (uzun süreli uzatma) çalışmasında toplanan vamorolone verileriyle boy ve omurga kırıklarının uzun vadeli son noktalarının karşılaştırılmasına odaklandı [1] FOR-DMD çalışmasından prednizon ve deflazakort verilerine karşı [2] 2.5 yıldan fazla.

Özetler PPMD ​​web sitesinde yayınlanacaktır.

Santhera, PPMD ​​Resource Fair’e (23-24 Haziran) Şirketin tıbbi temsilcilerinin bilimsel bilgi ve en son güncellemeleri sağlamak için yerinde olacağı konferansta katılacak.

Santhera, DMD’de vamorolon için ABD FDA’ya yeni ilaç başvurusu (NDA) başvurusunu Haziran 2022’de tamamlamayı umuyor. Vamorolone, ABD’de ve Avrupa’da DMD için Yetim Uyuşturucu statüsüne sahip oldu ve Fast Track ve Nadir Pediatrik Hastalık aldı ABD FDA tarafından verilen atamalar ve DMD için Birleşik Krallık MHRA’dan Umut Veren Yenilikçi Tıp (PIM) statüsü. Vamorolone bir araştırma ilacıdır ve şu anda herhangi bir sağlık kurumu tarafından kullanılması onaylanmamıştır.

Vamorolone Hakkında
Vamorolone, kortikosteroidlerle aynı reseptöre bağlanan, ancak aşağı akış aktivitesini değiştiren ve bu nedenle bir dissosiyatif agonist olan yeni bir etki şekline sahip bir ilaç adayıdır. [2-4]. Bu mekanizma, etkinliği tipik steroid güvenlik endişelerinden ‘ayrıştırma’ potansiyeline sahiptir ve bu nedenle vamorolon, DMD’li çocuk ve ergenlerde mevcut bakım standardı olan mevcut kortikosteroidlere umut verici bir alternatif olarak ortaya çıkabilir. Temel VISION-DMD çalışmasında vamorolon, 24 haftalık tedavide plaseboya karşı (p=0,002) birincil son nokta olan Dayanma Süresi (TTSTAND) hızını karşıladı ve iyi bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profili gösterdi. Klinik çalışmalarda vamorolon genellikle iyi tolere edilmiştir. VISION-DMD çalışmasından plaseboya karşı en sık bildirilen yan etkiler cushingoid özellikler, kusma ve D vitamini eksikliğiydi. Olumsuz olaylar genellikle hafif ila orta şiddetteydi.

FOR-DMD Çalışması Hakkında
DMD için Optimum Rejimi Bulmak (FOR-DMD; ClinicalTrials.gov tanımlayıcı NCT01603407 / EudraCT 2010-023744-33) çalışması, 3 kortikosteroid rejiminin ( Günlük prednizon, aralıklı prednizon veya günlük deflazakort), doğrulanmış DMD tanısı olan ve çalışmaya girişte kortikosteroid kullanmamış olan ≥4 yaş ve <8 yaşındaki erkek çocuklarda.

Referanslar:
[1] Mah JK ve diğerleri (2022). JAMA Ağı Açık. 2022;5(1):e2144178. doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178
[2] Guglieri ve diğerleri (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[3] Heier CR ve diğerleri (2019). Yaşam Bilimleri İttifakı DOI: 10.26508
[4] Liu X, ve diğerleri (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

Santhera hakkında
Santhera Pharmaceuticals (Altı: SANN), karşılanmamış yüksek tıbbi ihtiyacı olan nadir görülen nöromüsküler ve akciğer hastalıkları için yenilikçi ilaçların geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanan bir İsviçre özel ilaç şirketidir. Santhera, standart kortikosteroidlere alternatif olarak DMD’li hastalarda önemli bir çalışmada araştırılan, yeni etki şekline sahip dissosiyatif bir steroid olan vamorolone için dünya çapındaki tüm endikasyonlar için özel bir lisansa sahiptir. Şirket, Haziran 2022’de ABD FDA’ya vamorolone onayı için yaptığı başvuruyu tamamlamayı planlıyor. Klinik aşamadaki boru hattı ayrıca kistik fibroz (CF) ve diğer nötrofilik akciğer hastalıklarını tedavi etmek için lonodelestat’ı da içeriyor. Santhera, Leber’in kalıtsal optik nöropatisinin (LHON) tedavisi için Kuzey Amerika ve Fransa dışında ilk onaylı ürünü Raxone® (idebenone) üzerindeki haklarını Chiesi Group’a devretti. Daha fazla bilgi için lütfen ziyaret edin www.santhera.com.

rakson® Santhera Pharmaceuticals’ın ticari markasıdır.

ReveraGen BioPharma Hakkında
ReveraGen, Duchenne kas distrofisi ve diğer kronik inflamatuar bozukluklar için sınıfında birinci sınıf dissosiyatif steroidal ilaçlar geliştirmek üzere 2008 yılında kuruldu. ReveraGen’in öncü bileşiği vamorolone’nin geliştirilmesi, Muscular Distrofi Derneği ABD, Ana Proje Musküler Distrofi, Duchenne’i Yok Etme Vakfı, Oğullarımızı Kurtarın, JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan’s Quest, Alex’s Wish dahil olmak üzere dünya çapındaki vakıflarla ortaklıklar yoluyla desteklenmiştir. , DuchenneUK, Pietro’s Fight, Michael’s Cause, Duchenne Araştırma Fonu ve Defeat Duchenne Canada. ReveraGen ayrıca ABD Savunma Bakanlığı CDMRP, Ulusal Sağlık Enstitüleri (NCATS, NINDS, NIAMS) ve Avrupa Komisyonu’ndan (Horizons 2020) cömert destek aldı. www.reveragen.com

Daha fazla bilgi için lütfen iletişime geçin:

Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
halkla iliş[email protected] veya
Eva Kalias, Yatırımcı İlişkileri ve İletişim Başkanı
Telefon: +41 79 875 27 80
[email protected]

ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, Başkan ve CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
[email protected]

Sorumluluk Reddi / İleriye dönük beyanlar
Bu iletişim, Santhera Pharmaceuticals Holding AG’nin herhangi bir menkul kıymetine abone olmaya veya bunları satın almaya yönelik bir teklif veya davet teşkil etmez. Bu yayın, Şirket ve faaliyetleriyle ilgili bazı ileriye dönük ifadeler içerebilir. Bu tür beyanlar, Şirket’in fiili sonuçlarının, mali durumunun, performansının veya başarılarının bu beyanlarda belirtilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek belirli riskleri, belirsizlikleri ve diğer faktörleri içerir. Bu nedenle okuyucular, özellikle herhangi bir sözleşme veya yatırım kararıyla bağlantılı olarak, bu beyanlara gereğinden fazla güvenmemelidir. Şirket, bu ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğünü reddeder.

# # #

İçerik GlobeNewswire’a aittir. DKODING Medya, sağlanan içerikten veya bu içerikle ilgili herhangi bir bağlantıdan sorumlu değildir. DKODING Medya içeriğin doğruluğundan, güncelliğinden veya kalitesinden sorumlu değildir.

Santhera ve ReveraGen, 2022 Ebeveyn Projesi Musküler Distrofi Konferansında Vamorolone ile Yeni Veriler Sunacak


Kaynak : https://www.dkoding.in/press-release/santhera-and-reveragen-to-present-new-data-with-vamorolone-at-2022-parent-project-muscular-dystrophy-conference/

SMM Panel Viski Fiyatları Geçici Mail yks pdf indir antrenmanlarla matematik 1 pdf serway fizik 1 pdf ales çıkmış sorular pdf ilahi sözleri 1984 pdf türkçe pdf minecraft premium satın al ilahi sözleri Selçuk Sport Apk İndir